EHA星访谈丨未来可期，杨文钰教授谈儿童血液肿瘤领域最新进展与未来趋势

第29届欧洲血液学会（EHA）年会于2024年6月13日-16日在西班牙马德里召开，世界各国血液领域的专家汇聚一堂，共同探讨血液学最新的临床和基础研究成果，与会现场，医脉通特邀

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）杨文钰教授

接受采访，谈一谈儿童血液肿瘤领域的进展与未来展望。

医脉通：

今年EHA会议上，您和团队有两项有关儿童MDS方面的研究成果入选，能否简要介绍一下您和团队的研究？

杨文钰教授：

儿童MDS是一种非常罕见的髓系肿瘤，儿童进展期MDS包括RAEB和RAEB-t，具有独特的遗传学特征，预后差，且缺乏标准化的治疗方案。因此我们探索了儿童进展期MDS移植前不同化疗方案的疗效及预后，我们的研究发现，采用去甲基化药物联合小剂量化疗或AML样化疗可作为一种有效的移植前桥接治疗方案。此外，我们想在治疗前为进展期MDS患儿做危险度分层，因此评估了基因组图谱在儿童进展期MDS中的临床意义。研究发现，儿童进展期MDS患者在RAS/MAPK通路上具有非常多的基因突变，携带RAS/MAPK通路突变儿童的疗效较差。希望这些前期的研究成果可以为儿童MDS患者的分层、诊断和治疗提供信息。

医脉通：

在本次EHA大会公布的研究中，有没有令您印象深刻的儿童血液领域的进展？

杨文钰教授：

在本次EHA会议中，关于儿童肿瘤或骨髓衰竭性疾病的相关内容相对较少。然而，我特别关注了一个主题，即基因突变与儿童肿瘤和骨髓衰竭性疾病的相关性。随着逐步进入分子靶向研究和治疗时代，基因检测对于儿童血液肿瘤和骨髓衰竭性疾病患者至关重要。未来，根据基因突变和细胞遗传学的新的检测方法，可能会更有助于儿童肿瘤和骨髓衰竭性疾病的诊断和治疗。

医脉通：

结合本次EHA会议中的进展，请您谈谈您对儿童血液领域的最新发展和未来趋势的看法是什么？

杨文钰教授：

在诊断方面，我们将更多地应用分子生物学和细胞遗传学手段，以实现对儿童血液疾病的更精细的诊断和预后分层。在治疗方面，儿童是一个特殊的群体，很多基因治疗、靶向药物和免疫治疗的临床实践尚未广泛应用于儿童。然而，随着成人领域中大量研究数据和良好治疗结果的报道，我相信越来越多的靶向药物和免疫治疗将用于儿童肿瘤患者，从而提高儿童肿瘤患者的治疗效果和生存质量。总体而言，我认为儿童血液疾病在诊断和治疗方面有着非常美好的前景。

杨文钰 教授

医学博士，主任医师，硕士生导师

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液与肿瘤诊疗中心病区主任

中华医学会儿科学分会肿瘤学组委员

中国输血协会细胞治疗专业委员会委员

国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟委员

天津医学会儿科学分会血液学组委员

天津血液与再生医学会理事

《国际儿科学杂志》通讯编委

《中国小儿血液与肿瘤》编委

主持国家自然科学基金、教育部新教师基金及医科院临床与转化基金项目

作为第一作者及通讯作者在Lancet Oncology、Ann of Hematol、Int J Hematol及《中华医学杂志》、《中华儿科杂志》等发表文章多篇

编辑：Quinta

审核：杨文钰教授

排版：Red

执行：Quinta

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