诺华制药:旗下新实验性药物改善SMA患童运动功能
发布时间:2024-12-30 18:58 浏览量:2
诺华制药(NVS.US)表示,该公司一种新的实验性药物在一项高级研究中改善了患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童的运动功能。诺华制药表示,这项研究的对象包括患有2型糖尿病的儿童,他们从未接受过治疗,年龄在两岁或两岁以上,可以坐着,但从未独立行走。诺华制药称,这种新疗法与该公司此前推出的基因疗法Zolgensma的活性成分相同。这可能有助于诺华制药扩大在罕见病疗法这个利润丰厚的利基市场的供应。