由SJD制造的儿童急性淋巴细胞白血病新药CAR-T ARI-0001即将面世

近日，SJD巴塞罗那儿童医院宣布了一个和急性淋巴细胞白血病患儿有关的利好消息：该院创建的用于研发和生产先进治疗药物的平台已通过国家相关部门认证，并投入使用，生产的第一种药物CAR-T ARI-0001即将面世，该药品用于治疗对常规疗法没有反应的急性淋巴细胞白血病患儿。未来，更多针对其他癌症（如弥漫性脑干胶质瘤）和罕见病的新疗法将在这里诞生。

SJD新平台的洁净室

据悉，该平台的主要任务是通过对基因、细胞或组织改造来实现精准治疗的先进疗法的研发和生产。而这些应用于复杂、严重疾病的药物，必须在严格满足指标要求的特性空间中生产，还需要遵循一系列非常具体和严格的标准，才能保证用于患者治疗的成品达到最高水平的安全性。

近日，西班牙药品和保健品管理局（AEMPS）对该平台的设施、环境等进行了检查，并给予了认证。此外，该平台也已被纳入欧洲儿科肿瘤血液学CAR-T细胞生产联盟，让SJD成为一家可以自主研发CAR-T疗法用药的医院。

AEMPS对我们的认证，不仅验证了平台流程的质量和安全性，还强化了SJD巴塞罗那儿童医院在儿童癌症等领域创新疗法和有效治疗的使命担当。——平台生产技术总监Julio Castaño博士

该平台占地1280平方米，生产区内设四个洁净室，分别用于开发不同的疗法（细胞、基因和组织工程）。来自SJD和Clínic医院的肿瘤、血液、神经肌肉疾病、原发性免疫缺陷和自身免疫性疾病等多领域专家组成的跨学科团队在这里工作。

洁净室这种设施在医院等医疗中心中并不常见，因为它们需要大量的财务支持、以及特定的基础设施和专业人员。

SJD巴塞罗那儿童医院是一家国际化专治儿童癌症、复杂罕见病的综合性医疗中心, 在这个背景前提下，该平台有能力在同一空间内集中针对儿童患者的需求开展先进疗法的研究和生产，这是很多类似平台不具备的优势。

将先进疗法的研究、开发和生产集中在同一个地方，这对于拥有横向视野至关重要！我们不仅可以将研究结果带到临床，还可以监测其治疗效果， 从而推进新疗法的完善。如果我们能掌握新药物研发的整个过程，而不是单单从实验室数据中获得结果，我们就可以优化所有的生产条件，探究药品对患者产生不同结果的原因，真正实现为患儿提供个性化和有效的治疗。——平台负责人Alessandra Magnani医生

除了即将面世的CAR-T ARI-0001新药，平台也有很多待开发的包括儿科肿瘤在内的多领域治疗方案，如CAR-T疗法联合树突状细胞治疗脑干弥漫性胶质瘤（一种预后极差的肿瘤）；针对MHC II类缺陷综合征的新基因疗法等。

SJD的相关人员表示，这个平台是在国家和地区相关政府部门的共同资助下成立的，来自个人、基金会和公司的捐赠，也让他们有能力购买更多更好的基础设备。SJD巴塞罗那儿童医院感谢来自每一个人、组织的捐赠，并将付出最大的努力，让平台的功能发挥到极致，让这些来自社会的关爱最终投射到每一个需要治疗的患儿身上！

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