“重庆造”！首款国产儿童白血病治疗CAR-T产品上市申请获受理 有望在一年内获批上市

第1眼-重庆广电

“重庆造”再传好消息！近日，国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品、由重庆精准生物技术有限公司自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液），其上市申请已正式被国家药品监督管理局受理，预计最快将在一年时间之内获批。

国家药品监督管理局药品审评中心受理页面截图

重庆精准生物技术有限公司临床总监、博士沈俊杰告诉记者，这款CAR-T产品历经7年研发，主要用于治疗3—21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。

沈俊杰博士介绍，所谓CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），原理是抽取患者的血样获取T细胞，在体外制备CAR-T细胞并进行扩增培养后，再回输到患者体内，从而对肿瘤细胞进行精准识别和杀灭。

“T细胞属于淋巴细胞，大量存在于人体内，发挥着免疫作用，是对抗肿瘤细胞的主力军。而癌症的发生，原因就是肿瘤细胞逃脱了免疫系统的‘监视’，就相当于‘越狱’了。我们CAR-T疗法，就是向T细胞们发送了一张‘肿瘤匪徒’的照片，通过这张照片，帮助它们精准地去找到肿瘤细胞，然后去把它们杀伤，而不会对其他正常的组织和器官进行攻击，是一种更安全、更靶向的一种治疗模式。”沈俊杰博士介绍道。

这意味着，经过制备和扩增的T细胞成了“超级战士”，拥有更强劲的对抗肿瘤细胞的能力。“通常情况下，CAR-T疗法只需一次治疗，便可以在患者体内持续发挥效用，可大幅降低治疗的副作用以及肿瘤的复发率。”沈俊杰博士表示。

记者获悉，围绕pCAR-19B细胞自体回输制剂，重庆精准生物技术有限公司于2019年2月获准开展临床试验，同年11月在华中科技大学同济医学院附属同济医院启动Ⅰ期临床试验，并于2022年1月起在首都医科大学附属北京儿童医院等全国10余家三甲医院相继开展Ⅱ期临床试验，评估其有效性和安全性。

“目前我们Ⅰ期临床试验的数据，100%的患者都达到了完全缓解的效果。在Ⅱ期的话，截至目前我们做了64例患者，患者的有效率超过了90%，这个数据比现在已上市的同类产品有效性都要更高。”沈俊杰博士介绍道。

他进一步介绍，早在2023年11月，pCAR-19B已经被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。“所以我们今年申请被受理之后，就被纳入了国家优先审评审批，审批的时限会大大缩短。我们预计在一年左右可以拿到国家正式上市申请的批复，实现产品上市。”沈俊杰博士说道。

在价格方面，他表示，预期该产品将以比境外已上市产品更优惠的价格投放市场。

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