“重庆造”！首款国产儿童白血病治疗CAR-T产品上市申请获受理

新重庆-重庆日报 首席记者 张亦筑 实习生 文彦之

儿童白血病治疗又有重要进展！7月27日，记者从西部（重庆）科学城获悉，重庆精准生物技术有限公司（以下简称精准生物）自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）的上市申请获国家药品监督管理局正式受理。该产品是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，用于治疗3—21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。

国家药品监督管理局药品审评中心受理页面截图。

据介绍，白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中，急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3-5）/10万，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，这其中，B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）约占80%。

记者了解到，CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。T细胞属于淋巴细胞，大量存在于人体内，发挥着免疫作用，是对抗肿瘤细胞的“主力军”。但是，肿瘤细胞很狡猾，会伪装，不易被发现。对此，CAR-T疗法会将人体内的T细胞激活，并装上“定位导航装置”CAR（肿瘤嵌合抗原受体），从而把T细胞这位普通“战士”升级改造成“超级战士”CAR-T细胞，专门识别并高效杀灭肿瘤细胞，实现对肿瘤患者的靶向治疗。

“这种疗法的原理是抽取患者的血样获取T细胞，然后在体外制备CAR-T细胞并进行扩增培养，再回输到患者体内，对肿瘤细胞进行识别和杀灭。”精准生物相关负责人表示，由于是采用患者自身的T细胞，一次输入后，CAR-T细胞可以存续很长时间发挥效用，从而降低肿瘤的复发率，并且对患者的损伤极小。

据悉，围绕pCAR-19B细胞自体回输制剂，精准生物已开展7年研发，于2019年2月获准开展临床试验，同年11月在华中科技大学同济医学院附属同济医院启动Ⅰ期临床试验，并于2022年1月起在首都医科大学附属北京儿童医院等全国10余家三甲医院相继开展Ⅱ期临床试验，评估其有效性和安全性。

精准生物研发人员正在进行研究试验。受访单位供图

精准生物相关负责人介绍，pCAR-19B针对中国人群对CAR结构进行了优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解，总体缓解率达100%。

2023年11月，pCAR-19B被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。此次上市申请成功获得受理，使其有望成为中国在该治疗适应症首个上市的创新生物药。