FDA更新 | FDA批准remstemcell-L-rknd治疗儿童激素难治性急性移植物抗宿主病
发布时间：2024-12-27 22:46 浏览量：4
2024年12月18日，FDA批准remstemcell-L-rknd（一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞[MSC]疗法）用于治疗≥2月龄儿童的激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。remstemcell-L-rknd是FDA第一个批准的MSC疗法。
疗效和安全性
多中心、前瞻性、单臂研究MSB-GVHD001（NCT02336230）对54例异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后发生SR-aGVHD的患儿进行疗效评估。患者发生了B级至D级SR-aGVHD（不包括只累及皮肤的B级SR-aGVHD）（根据国际血液和骨髓移植登记处严重程度指数标准）。SR-aGVHD定义为接受甲泼尼龙（2 mg/kg/d或等效剂量）治疗后3天内aGVHD进展或连续7天内aGVHD无改善。排除筛选前已接受二线aGVHD治疗的患者。
主要疗效指标为第28天的总缓解率（ORR）和总缓解持续时间。ORR包括完全缓解（CR）率和部分缓解（PR）率。28天时ORR为70%（95% CI: 56.4, 82.0），其中CR率为30%（95% CI: 18.0, 43.6），PR率为41%（95% CI: 27.6, 55.0）。从第28日缓解至进展、针对aGVHD的新的全身性治疗或任何原因死亡的中位缓解持续时间为54日（范围7,159+）。
最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）为病毒感染性疾病、细菌感染性疾病、病原体不明的感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。
推荐剂量为2×106MSC/kg体重，每周2次，连续4周，共8次静脉输注。输注间隔至少3天。可根据初次remstemcell-L-rknd治疗后28日的应答情况继续治疗。参考来源：
编辑：Moly
排版：Moly
执行：Baa，Moly
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