案例｜干细胞移植6个月后88%自闭症患者临床症状得到显著改善！

自闭症谱系障碍（ASD）是一种神经发育障碍，发病率已从2000年的每150名儿童中1名患者增加到2020年的每50名儿童中1名患者。据一项调查显示，在25岁ASD人群中，有近一半患者未从事过有薪工作。

大量研究表明，ASD是免疫介导的（REF），这给具有免疫调节作用的间充质干细胞（MSCs）移植ASD提供了可能性。例如，与健康对照相比，ASD儿童的C反应蛋白（CRP）水平显著升高，CRP是肝脏为响应全身炎症而释放的一种蛋白质。

近期，国外Prodromos研究团队在自闭症权威期刊《Journal of Autism Research》发表了一篇关于MSCs移植ASD的小型临床试验，文献结果显示，干细胞输注后能够持续、显著有效地减轻了ASD患者临床症状，其效果可在移植后至少延长了6个月。

患者筛选：共纳入8名符合标准的患者，年龄范围6~29岁，其中6名男性患者，2名女性患者，1名患者患有长期失神性癫痫。患者人口统计数据见表1。

方 法：经过家长/患者知情同意，在移植前后使用自闭症量表（ASRS）对患者进行评估（每位患者细胞用量见表1），家属还对患者的整体改善情况给出了总体评估。不需要镇静且配合的患者在移植前后2-3个月还接受了脑电图评估。

ASRS评分结果：除1名患者在移植后1个月时有改善，此后没有改善外，其他患者均在6个月时表现出显著改善，这主要体现在他们的ASRS评分和自我报告症状的改善。在ASRS的60分评分中，MSCs移植后平均提高了10.5分。

这些改善参数包括睡眠、平静、语言技能、癫痫活动（1名患有长期失神性癫痫患者在移植后的两年里症状几乎完全消失）和其它参数，50%接受移植的患者报告语言得到改善，38%患者报告睡眠得到改善（更多改善见表6），所有家长都认为这种改善具有临床意义。

脑电图检查结果：3名接受脑电图检查的患者都测量了三个大脑区域，总共有九个区域，这 九个区域中有八个区域在移植后显示Theta波活动显著增加。移植后还导致副交感神经活动增强，这种增强在干细胞干预后持续至少3个月。

此外，3名患者的自闭症症状在临床上均有明显减轻，这些改善在ASRS表格和患者自我报告的结果中都可以看出。

满意度和安全性结果：所有患者家属都认为这种干预方式非常值得，且大多数人已经或计划重复移植。整个移植过程和随访期间没有观察到不良事件发生。

总 结：上述研究结果表明，MSCs输注不仅能够持续、显著有效地减轻(88%) ASD患者的临床症状，还能改善患者的脑电图活动，并且没有观察到不良事件。

参考资料：

Prodromos C, Royer T, Hirmiz M, Jabbarzadeh K. Mesenchymal Stem Cell Infusion is Consistently Effective in Improving Autism Behavioral Parameters and EEG Metrics. J Autism Res. 2024; 2(1): 1004.