临床研究再传佳音，上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗

发布时间：2024-10-20 16:17 浏览量：12

目前，该受试者已完成治疗后八周的密切随访。孩子状态良好，已停止昂贵的酶替代治疗，酶活性恢复正常，生活质量较前明显提高。原标题：《【前沿】临床研究再传佳音，上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗》