儿童眼内最常见的恶性肿瘤，广东医生发现新疗法！

10月21日，中山大学中山眼科中心和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家团队在国际顶级期刊美国医学会杂志（JAMA）发表原创临床研究论文，介绍了一种针对高危视网膜母细胞瘤的新疗法，该疗法将原有的6疗程化疗缩短为3疗程，在保证相同疗效的同时，大大减轻了化疗的副作用及患者家庭经济负担。

研究成果发表在JAMA。

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，多发于3岁以下婴幼儿，全世界每年约有8000例新增患儿。

“早期保视力、中晚期保眼球、晚期保生命，是临床上治疗视网膜母细胞瘤的共识。”研究团队负责人、中山大学中山眼科中心教授杨华胜介绍，晚期视网膜母细胞瘤患儿有较高的颅内以及远处转移风险，这些转移常导致病情迅速恶化，严重威胁患儿生命。

杨华胜。

目前对于这类患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗，但由于缺乏针对具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿的临床随机试验数据，目前尚无法确定最佳的化疗疗程。

化疗带来的副作用包括脱发、呕吐等，有的患儿会出现血象异常，严重时需要输血治疗，严重影响患儿的生活质量。“此前临床上的辅助化疗一般为6疗程，但有的家长不忍心孩子遭受化疗之苦，提前结束治疗。我们跟踪随访发现，这部分患者在主要指标上与完成6疗程化疗的患者差别不大，这也是我们设计此次临床研究的灵感来源。”杨华胜说。

本研究第一作者、中山大学中山眼科中心眼眶病与眼肿瘤科副主任医师叶慧菁说，此项研究历时10年，共纳入了187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的单眼视网膜母细胞瘤患儿。患儿随机分为两组，分别接受3个疗程或6个疗程的化疗。

研究团队。

“从无病生存率、总生存率、安全性、经济负担、患儿生活质量等指标看，本研究证实，3个疗程化疗在预防转移和降低死亡率方面与6个疗程同样有效，且副作用更少，成本更低。”杨华胜介绍。

例如，在5年无病生存率方面，3疗程组和6疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异；而在经济负担方面，3疗程组比6疗程组直接成本和间接成本更低，总治疗费用大约降低了40%。

这项研究是中山大学中山眼科中心在JAMA上的第二篇原创临床研究论文，也是我国眼科领域在该期刊发表的第二篇临床研究论著。杨华胜说，研究结论可能成为“具有高危病理特征的视网膜母细胞瘤”的治疗新标准，有望使更多患儿受益，并可能被写入国际指南。