上海“智造”细胞疗法闪耀国际：首次发布原创性儿童白血病临床研究成果

转自：新华财经

当地时间12月8日晚，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥召开。由上实集团、上海医药集团旗下上药生物治疗（香港）有限公司、上海医药集团生物治疗技术有限公司（以下统称“上药生物治疗”）与上海儿童医学中心李本尚团队共同研发的针对儿童白血病的细胞疗法精彩亮相。该发布研究结果显示，一种双顺反子嵌合抗原受体T细胞疗法，对大多数复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病患儿达到了基于临床数据评估的理想药效。这次发布也堪称近年来上海生物医药领域原创性成果在国际权威学术盛会的一次成功亮相。

“截至2024年4月30日，研究者发起的临床试验中已有343例儿童接受治疗，CR+Cri（完全缓解）率达99.1%，在13.9月观察期内，12个月的EFS是75.5%，OS是93.5%”，上药生物治疗副总经理兼首席科学家张骅对该研究所达成的临床疗效及其持久性进行了陈述。美国血液学会年会作为全球血液学领域最大最全面，涵盖恶性与非恶性血液病的国际盛会，由世界上最大的关注血液疾病病因与治疗的专业学会主办，每年都会吸引来自全球100多个国家的两万余名顶尖学者与专家在此分享最前沿研究进展和突破性临床数据。

细胞与基因治疗（CGT）是国家和上海市重点科技创新领域和未来大健康产业集群之一。近年来，上实集团、上海医药集团坚持服务上海生物医药先导产业发展，充分发挥“工商研投”一体化发展的优势，构建“产学研医资”深度协同的创新发展生态圈。上海医药集团作为上实集团旗下生物医药战略赛道的主力军，紧贴国际前沿科技发展，在香港科技园建立研发实验室，与上海第十人民医院共同首创的“前院后厂”模式，与上海儿童医学中心共建儿童细胞治疗中心，形成了“香港孵化、上海转化”的联动发展格局，并持续加快科研成果向临床治疗产品的转化步伐，使更多的儿童肿瘤患者获益。

上药生物治疗总经理华坚表示，“第66届美国血液学会年会上成果的成功发布，是上药生物治疗进军细胞与基因治疗赛道的里程碑，接下来，我们将继续发挥‘香港－上海’双中心以及‘前院后厂’的优势，利用已建立的技术平台和技术储备继续探索细胞药物在实体瘤中的治疗效果，为肿瘤患者提供更好的治疗方案。”同时华坚表示上药生物治疗将进军非肿瘤领域探索，将细胞治疗技术用于治疗自身免疫疾病、慢性感染相关疾病和其他慢性疾病，并将积极推动工艺阶段从设备到制备的降本增效，解决细胞治疗中的关键难题和可及性，争取让广大老百姓都用得起细胞药物。

值得一提的是，今年9月，上海医药集团设立上海康健生细胞技术有限公司，还联合上海交大医学院附属瑞金医院、上海交大医学院附属儿童医学中心以及中国干细胞集团签署了细胞治疗四方战略合作协议，聚力打造以“合作创新、项目创新、机制创新”为核心的细胞治疗领域新质生产力平台。此次成果发布，将进一步加快推动上海医药以及上海市在细胞与基因治疗领域的技术创新和产业化应用。（邓侃）