儿童矮小新药：聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增）

2024年8月19日，长春金赛药业聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名:金赛增®, 简称PEG-rhGH）的新适应症上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。本次获批的规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，可用于内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、特发性身材矮小（ISS）以及先天性卵巢发育不全综合征（Turner综合征）所致儿童的生长障碍患者。

生长激素缺乏症（GHD）是由于垂体前叶分泌的生长激素不足所导致的一种内分泌代谢性疾病，主要以身材矮小为突出症状。该疾病主要由于先天性基因变异、垂体前叶的某些疾病、损伤或手术切除等因素导致生长激素分泌不足而引起。

特发性矮身材（idiopathic short stature，ISS）是一组尚未明确病因、高度异质的导致身材矮小疾病的总称，描述的是暂时未明原因的身材矮小的状态。

Turner综合征（特纳综合征）是由于全部或部分体细胞中一条X染色体完全或部分缺失，或X染色体存在其他结构异常所致。典型临床表现为：身材矮小、性腺发育不良、具有特殊的躯体特征(如颈蹼、盾状胸、肘外翻等)，部分伴有自身免疫性疾病（甲减、糖尿病等）、智力和神经认知功能障碍，对患儿的身心健康造成严重影响。

聚乙二醇重组人生长激素是由长春金赛药业有限责任公司研发的一种创新性的药物，它采用了将支链PEG分子与rhGH（人生长激素）的氨基结合的技术，从而形成了PEG化rhGH长效制剂。这一技术的运用，使得金赛增在2014年成功获得我国批准，用于治疗儿童GHD（生长激素缺乏症），成为首个用于此病症的PEG化rhGH长效制剂。

临床数据

生长激素缺乏症

在这项随机、多中心、开放、对照非劣效试验的III期研究中，共纳入360例儿童生长激素缺乏症（GHD）患者，目的是对比聚乙二醇重组人生长激素和短效rhGH治疗GHD疗效和安全性。实验分为试验组和对照组，试验组为0.2mg/kg/w聚乙二醇重组人生长激素组（每周注射一次)；对照组为0.25mg/kg/w短效rhGH组（分7次注射，每日一次）。

试验结果显示，与基线相比，两组治疗后身高年生长速率统计学上均呈显著性差异（p聚乙二醇重组人生长激素组高于短效rhGH组。

特发性身材矮小

2022年10月，金赛药业公布了聚乙二醇重组人生长激素治疗中国特发性身材矮小儿童的II期临床研究。

研究结果显示：治疗52周，0.2mg/kg/w组身高标准差积分（HTSDS）平均改善0.98身高标准差（SD），显著优于0.1mg/kg/w组和对照组；治疗52周，0.2mg/kg/w组儿童年生长速率达到10.04cm/y，较未治疗者改善5.88cm/y。特发性矮小患者对聚乙二醇重组人生长激素治疗耐受性和安全性良好。

Turner综合征

2022年9月，在第60届ESPE欧洲儿科内分泌年会会议上，研究人员公布了聚乙二醇重组人生长激素治疗Turner综合征患者的II期临床数据。研究结果显示，Turner患者对每周一次的聚乙二醇重组人生长激素注射液显示出良好的安全性和耐受性。

此外，在真实世界研究中，同样证明了PEG-rhGH对Turner患者在关键生长指标的显著改善以及安全性。

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