3年等待终有回响！儿童罕见病用药氯巴占片进入新版医保目录

（人民日报健康客户端记者 赵苑旨）“三年前的11月28日，我们借助社交平台发出了我们难治性癫痫罕见病群体的第一封求助信，希望能引起社会的关注和有关部门的重视。没想到，在三年后的同一个日子，医保局宣布了氯巴占片纳入医保的消息，这不仅仅是对我们病友的回应，更是对整个罕见病群体的关注和关爱，我们很欣慰也很感激。”11月30日，一米阳光病友群（罕见癫痫病病友群）群主松松爸在接受人民日报健康客户端记者采访时说。

11月28日，国家医保局公布最新版2024年医保目录，本轮调整后，加上新增加91种药品，国家医保药品目录内药品总数达到3159种。值得一提的是，备受关注的儿童罕见病用药氯巴占片也成功被纳入，这是不少罕见癫痫病患儿家属期待已久的事情。

氯巴占，作为一种用于治疗2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位。然而，早前由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，管控严格且收益低微，导致该药物迟迟未能在国内上市。患者们只能通过海外代购等渠道获取，不仅价格高昂，而且存在诸多风险。

为了缓解患者无药可用的困境，国家卫健委、国家药监局等多方努力，于2022年6月联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。随后，国产氯巴占的研发和上市也取得了突破性进展，宜昌人福药业于2018年获得氯巴占片的研制立项批准，经过5年的努力，于2022年10月成功获批上市，成为国内第一款氯巴占仿制药。

在2024年医保目录这场关于“救命药”的价格谈判中，药企与医保部门在半小时内迅速达成一致，最终确定氯巴占片的价格为2.11元（10毫克/片）和3.59元（20毫克/片），与之前的定价相比，降价幅度达29.67%，为患者家庭大幅减轻了经济压力。

“一片药也是大民生。”国家医保局谈判组组长穆安娜在谈判现场这样说道。从最初的8美元/片，到国产后的3元/片，再进一步通过国家医保谈判降至如今的2.11元/片。氯巴占片这一价格变迁，也充分体现了国家对罕见病患者用药问题的高度重视和取得的积极成果。

“虽然现在有了国产的氯巴占，但仍有很多病友反映，很多医院还没有这种药。很多家长需要带着孩子，到城里的大医院里去就医、去开药。现在，氯巴占被纳入医保，希望能够让更多的医院有这种药，提高药物的普及率，让我们这些患者家庭能够更方便地买到药，不再为买药而奔波。” 松松爸说。

据悉，新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。而氯巴占进入国家医保目录后，不仅可以减轻患者的经济负担，还将提高医院的覆盖率，让更多的患者在基层医院就能用上药。湖北宜昌人福药业总裁杜文涛在接受媒体采访时表示，目前为止，该药品在相应的目标医院的覆盖率，大概还不到20%，进医保以后，基层医院的覆盖会做得更完善，让大家在基层就能很方便地获取这个药，得到有效治疗。